Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania midostauryny w zaawansowanej mastocytozie układowej czesc 4

Wyjściową charakterystykę podano w tabeli 1, a tabele S6 i S7 w dodatkowym dodatku. Powodów, dla których pacjentów nie można było ocenić pod względem odpowiedzi, był brak mierzalnych wyników C (u 14 pacjentów) i mierzalne wartości C, które uznano za niezwiązane z mastocytozą (u 13 pacjentów) (ryc. S2 w dodatku uzupełniającym) . Skuteczność
Ogólna odpowiedź
Tabela 2. Tabela 2. Najlepsza ogólna odpowiedź na midostaurynę w populacji osób z pierwotną skutecznością. Na koniec etapu (40 pacjentów) odsetek odpowiedzi wynosił 60% (95% przedział ufności [CI], 43 do 75), co znacznie większy niż wcześniej określony próg 30% dla odrzucenia hipotezy zerowej (P <0,001). Wskaźnik odpowiedzi dla pierwotnej populacji skuteczności (stadium plus faza rozszerzenia, 89 pacjentów) również wynosił 60% (95% CI, 49 do 70; P <0,001), przy czym 45% miało główną odpowiedź, a 15% - częściową odpowiedź. (Tabela 2). Wszyscy pacjenci, u których nie można było ocenić odpowiedzi, zostali sklasyfikowani jako niezdolni do odpowiedzi; ogólny odsetek odpowiedzi w populacji, która miała być leczona, wynosił 46% (53 spośród 116 pacjentów). Mediana czasu trwania leczenia wynosiła 11,4 miesiąca (zakres od 0,3 do 51,5) w populacji, która miała zamiar leczyć; mediana okresu obserwacji wynosiła 26 miesięcy (zakres od 12 do 54). Wśród 53 pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 24,1 miesiąca (95% CI, 10,8 - nie oszacowano); 14 z tych pacjentów kontynuowało leczenie w momencie odcięcia danych (ryc. S3 w dodatkowym dodatku). Główne reakcje wystąpiły głównie w pierwszych 3 miesiącach i utrzymywały się w pierwszym roku (ryc. S4 w dodatkowym dodatku).
Wskaźnik odpowiedzi wynosił 75% (95% CI, 48 do 93) wśród pacjentów z agresywną mastocytozą układową, 58% (95% CI, 44 do 71) wśród osób z układową mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym i 50% (95% CI, 25 do 75) wśród osób z białaczką mastocytową (tabela 2). Mediana czasu trwania odpowiedzi nie została osiągnięta u pacjentów z agresywną mastocytozą ogólnoustrojową (95% CI, 24,1 miesiąca w porównaniu do nieoznaczonych) lub u pacjentów z białaczką mastocytarną (95% CI, 3,6 miesiąca w przypadku nieokreślonych) i wynosiła 12,7 miesięcy (95 % CI, 7,4 do 31,4) u pacjentów z układową mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (ryc. S3 w dodatkowym dodatku). Spośród ośmiu pacjentów z białaczką mastocytarną, u których wystąpiła odpowiedź, u siedmiu wystąpiła odpowiedź ogólna; w momencie odcięcia danych cztery główne odpowiedzi trwały przez 8, 19, 33 i 49 miesięcy. Odpowiedzi obserwowano we wszystkich podgrupach (odsetki odpowiedzi, 44 do 75%), w tym u pacjentów, którzy byli dodatni pod względem KIT D816V (odsetek odpowiedzi, 63% [95% CI, 51 do 74]) oraz tych o statusie ujemnym lub nieznanym w odniesieniu do do ZESTAWU D816V (wskaźnik odpowiedzi, 44% [95% CI, 20 do 70]) (Rys. S5 w Dodatku uzupełniającym).
Odwrócenie uszkodzenia narządów zaobserwowano we wszystkich typach wyników C (Tabela S8 w Dodatku Uzupełniającym). Osiem z 20 pacjentów (40%), którzy byli uzależnieni od transfuzji czerwonych krwinek na początku badania, stało się niezależne od transfuzji, a 4 z 4 pacjentów, którzy byli zależni od transfuzji płytek krwi, stało się niezależnymi od transfuzji. Główne lub częściowe reakcje dotyczące nieprawidłowości funkcji wątroby obserwowano u 44% pacjentów, u których poziom bilirubiny był podwyższony w punkcie wyjściowym, 58% u pacjentów z podwyższonym poziomem fosfatazy alkalicznej iu 50% pacjentów, u których wystąpił podwyższone poziomy asparaginianu lub aminotransferazy alaninowej
[podobne: wbijanie pali, asumin, niacynamid ]

Powiązane tematy z artykułem: asumin niacynamid wbijanie pali