Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania midostauryny w zaawansowanej mastocytozie układowej ad 6

(Dodatkowe szczegóły dotyczące całkowitego przeżycia według odpowiedzi, patrz: rys. S7 w dodatkowym dodatku). W analizie wieloczynnikowej podtyp zaawansowanej mastocytozy układowej innej niż białaczka mastocytarna był związany z dłuższym całkowitym przeżyciem niż białaczka z komórek tucznych (współczynnik ryzyka zgonu, 0,37; P = 0,04), a ekspozycja na poprzednią terapię była związana z krótsze przeżycie całkowite niż brak ekspozycji na wcześniejszą terapię (współczynnik ryzyka 2,33; P = 0,02). Wyniki, które były związane z dłuższym całkowitym czasem przeżycia, to odpowiedź w porównaniu z brakiem odpowiedzi (współczynnik ryzyka, 0,44; P = 0,03) i zmniejszenie obciążenia kością masztową szpiku kostnego o 50% lub więcej w porównaniu z mniej niż 50% (współczynnik ryzyka, 0,33; P = 0,01) (tabela S10 w dodatkowym dodatku).
Wpływ Midostaurin na obciążenie komórek tucznych szpiku kostnego, markery laboratoryjne i objętość śledziony
Ryc. 2. Ryc. 2. Kliniczno-patologiczne miary odpowiedzi: Obciążenie komórki tucznej szpiku kostnego, poziom tryptazy w surowicy i objętość śledziony.Panel A przedstawia wykres wodospadu o najlepszej procentowej zmianie w obciążeniu komórek tucznych szpiku kostnego za pomocą terapii midostaurynowej u 72 pacjentów który miał ocenę podstawową i co najmniej jedną ocenę po zakończeniu linii. Jeden pacjent miał najlepszą procentową zmianę o więcej niż 100% (160%, gwiazdka). Panel B przedstawia wykres wodospadu o najlepszej procentowej zmianie poziomu tryptazy w surowicy u wszystkich 89 pacjentów w pierwotnej populacji skuteczności. Dwóch pacjentów miało najlepszą procentową zmianę przekraczającą 100% (118% i 185%, sztylet). Panel C pokazuje wykres kaskadowy najlepszej zmiany procentowej w śledzionie (ocenianej za pomocą trójwymiarowego obliczeniowego obrazowania tomograficznego lub rezonansu magnetycznego wykonanego na początku badania i co najmniej raz podczas leczenia) zgodnie ze stanem w odniesieniu do odpowiedzi klinicznej.
Spośród 72 pacjentów, u których można było ocenić odpowiedź, u 41 (57%) stwierdzono spadek masy komórek tucznych w szpiku kostnym o 50% lub więcej; 24 pacjentów (33%) utrzymało tę poprawę przez co najmniej dwie kolejne biopsje. Mediana najlepszej procentowej zmiany w obciążeniu komórek tucznych szpiku kostnego wyniosła -59% (zakres, od -96 do 160) (rysunek 2A). Czas trwania zmniejszenia obciążenia komórek tucznych był skorelowany z całkowitym przeżyciem. Mediana najlepszej procentowej zmiany poziomu tryptazy w surowicy wynosiła -58% (zakres od -99 do 185); 53 z 89 pacjentów (60%) miało spadek o ponad 50%, a 32 pacjentów (36%) utrzymywało odpowiedź przez co najmniej 56 dni (Figura 2B). Zmniejszenie zarówno obciążenia masztowo-komórkowego, jak i stężenia tryptazy w surowicy zaobserwowano u 78% pacjentów. Midostauryna powodowała szybkie i wyraźne zmniejszenie eozynofilii, monocytozy lub obu przypadków u pacjentów z układową mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym. Spośród 39 pacjentów, u których wyjściowo stwierdzono splenomegalię i którzy mieli co najmniej jedną ocenę po zakończeniu badania, 30 (77%) miało zmniejszenie objętości śledziony; 10 (26%) miało spadek o co najmniej 35% (Figura 2C), co koreluje ze spadkiem o 50% za pomocą palpacyjności.32 Dodatkowe szczegóły dotyczące obciążenia komórek tucznych szpiku kostnego i markerów laboratoryjnych są podane w Tabeli S11 i na rysunkach S8 poprzez S11 w dodatkowym dodatku.
Zgłoszone przez pacjenta wyniki
Najczęściej zgłaszanymi objawami wyjściowymi w Skali Oceny Objawów Pamięci były brak energii (86%), uczucie senności (72%) i trudności w zasypianiu (60%)
[patrz też: art med, art media, fizjoterapia uroginekologiczna ]

Powiązane tematy z artykułem: art med fizjoterapia uroginekologiczna ginekolog endokrynolog warszawa