Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania midostauryny w zaawansowanej mastocytozie układowej ad 5

Trzech z 12 pacjentów (25%), którzy odnotowali medyczną utratę co najmniej 10% masy ciała w ciągu 6 miesięcy przed wejściem do badania, odzyskało utraconą wagę; w tej grupie mediana względnej zmiany masy ciała podczas pierwszych 12 cykli wynosiła 8,6% (zakres od -7,5 do 44,6), a mediana bezwzględnej zmiany masy wynosiła 5,5 kg (zakres od -7,0 do 25,9). Korzyści w odniesieniu do masy ciała i czynności wątroby były zbieżne z normalizacją poziomu albuminy u 58% pacjentów, którzy mieli hipoalbuminemię na początku badania. U 58 pacjentów z co najmniej dwoma wynikami C na początku badania u 40% wystąpiły odpowiedzi dotyczące co najmniej dwóch rodzajów uszkodzenia narządów (tabela S9 w dodatkowym dodatku). Ogólnie rzecz biorąc i przeżycie bez progresji
Rysunek 1. Ryc. 1. Przeżycie całkowite i przeżycie bez progresji.Panel A pokazuje całkowity czas przeżycia w populacji, która ma zamiar leczyć (116 pacjentów) i pierwotnej populacji skuteczności (89 pacjentów). Panel B pokazuje czas przeżycia bez progresji w pierwotnej populacji skuteczności (89 pacjentów). NE oznacza nie oszacowany.
Mediana całkowitego czasu przeżycia wyniosła 28,7 miesiąca (95% CI, 18,1 nie było oszacowane) w pierwotnej populacji skuteczności i 33,9 miesiąca (95% CI, 20,3 do 45,5) w populacji, która miała zamiar leczyć (Figura 1A); dłuższa mediana całkowitego czasu przeżycia w populacji, która ma zamiar leczyć, wynika z włączenia 27 pacjentów, których nie można było ocenić pod względem odpowiedzi. Wśród pacjentów z agresywną ogólnoustrojową mastocytozą mediana całkowitego czasu przeżycia nie została osiągnięta (95% CI, 28,7 miesiąca, aby tego nie oszacować); mediana całkowitego przeżycia wyniosła 20,7 miesiąca (95% CI, 16,0 do 44,4) u pacjentów z układową mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym i 9,4 miesiąca (95% CI, 7,5 do nieokreślonych) u pacjentów z białaczką mastocytową (ryc. S6A w Dodatku Uzupełniającym). W momencie wyłączenia danych 48 pacjentów przeżyło. Średni czas przeżycia bez progresji wynosił 14,1 miesiąca w pierwotnej populacji skuteczności (ryc. 1B), ale był dłuższy u pacjentów z agresywną mastocytozą układową (28,7 miesiąca) niż u pacjentów z układową mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (11,0 miesięcy) i pacjentami z masztem białaczka komórkowa (11,3 miesiąca) (ryc. S6B w dodatkowym dodatku).
W analizie post hoc mediana całkowitego przeżycia była znamiennie dłuższa wśród pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź niż u tych, którzy nie mieli odpowiedzi (44,4 miesiąca [95% CI, 20,3 do nieokreślonych] vs. 15,4 miesięcy [95% CI, 7,5 nie oszacowano], współczynnik ryzyka zgonu 0,42; P = 0,005). Szczegółowa analiza wrażliwości, która została zapoczątkowana po zakończeniu pierwszych sześciu cykli leczenia – ramy czasowe dla oceny najlepszej ogólnej odpowiedzi – również wykazała dłuższą medianę całkowitego przeżycia wśród pacjentów, którzy otrzymali odpowiedź niż wśród tych, którzy nie mieli odpowiedzi (38,9 miesiąca [95% CI, 14,8 do nieocenionych] vs. 15,2 miesięcy [95% CI, 5,2 do nie szacowanych], współczynnik ryzyka 0,63, P = 0,18). W podgrupie pacjentów z białaczką mastocytarną mediana całkowitego czasu przeżycia nie została osiągnięta (95% CI, 9,4 miesiąca w porównaniu do nieokreślonych) u osób, które otrzymały odpowiedź i wynosiła 7,6 miesiąca (95% CI, od 3,4 do 8,7). którzy nie mieli odpowiedzi (współczynnik ryzyka, 0,05; P = 0,006)
[podobne: Warszawa ginekolog, Warszawa USG genetyczne, endometrioza stopnie ]

Powiązane tematy z artykułem: endometrioza stopnie Warszawa ginekolog Warszawa USG genetyczne